掌上梅州訊  9月29日上午，患有脊髓性肌萎縮癥的11歲“奇跡男孩”陳果毅 相關閱讀>>在中山大學附屬第三醫(yī)院粵東醫(yī)院（以下簡稱“粵東醫(yī)院”）順利完成了第1次諾西那生鈉鞘內注射治療，這也是諾西那生鈉納入國家醫(yī)保后，在梅州首次鞘內注射成功。

據(jù)了解，脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，主要表現(xiàn)為進行性肌無力和肌萎縮。據(jù)估算，我國新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人。這種病對兒童來說是一種致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活過2歲；Ⅱ型患者行走困難且常伴有嚴重的肺炎并發(fā)癥；Ⅲ型雖然不會影響壽命，但患者會全身無力，給其和家庭造成巨大的疾病負擔和精神痛苦。

諾西那生鈉注射液是全球首個SMA精準靶向治療藥物，通過鞘內注射給藥，可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中，從而改善運動功能、提高生存率，改變SMA的疾病進程。2016年12月23日，諾西那生鈉首次在美國獲批，2019年2月22日正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準。經過去年年底一場全網關注的“靈魂砍價”，諾西那生鈉于2022年1月1日正式納入國家醫(yī)保。

曾經每針約70萬元的“天價藥”降至3.3萬元，極大地減輕患者使用該藥的經濟負擔?！拔液茉缇烷_始關注這個藥，但因為第一年就要注射6針諾西那生鈉，費用實在太高無法承擔?！标惞愕陌职株惡－傉f，現(xiàn)在價格大幅降低，醫(yī)保報銷完打一針不到1萬元，對他們家庭來說就是個“福音”，也了解到一些患者注射后效果不錯，因此決定給果毅注射諾西那生鈉，希望能改善他的身體狀況，沒想到家門口的醫(yī)院就可以注射。他也表示：“感謝國家的政策，讓像果毅一樣患有這種病的小朋友，終于有了活下去的希望?！?/p>

隨著梅州治療水平的不斷提升，讓這種罕見病患者在家門口的醫(yī)院就能得到很好的治療，實實在在減輕了患者看病就醫(yī)負擔?！耙驗檫@個藥要通過腰椎穿刺進行鞘內注射，所以中山三院和粵東醫(yī)院在前一天舉行了呼吸科、康復醫(yī)學科、脊柱外科、超聲科、放射科、手術麻醉中心等多學科的會診?！?粵東醫(yī)院神經內科主任饒俊平說，在確保此次諾西那生鈉鞘內注射萬無一失的基礎上，醫(yī)院還為果毅研制出一套后續(xù)的綜合治療方案，為他的呼吸康復、肢體康復等方面提供更好的幫助。

文/梅州日報記者：吳麗伶

圖/梅州日報記者：吳騰江

通訊員：鐘玲芬 翁滔華

編輯：張曉珊