每瓶自費(fèi)僅需756元！罕見病SMA口服藥利司撲蘭落地梅州

電視劇我的女孩 2025-05-17 12:32:15 5

掌上梅州訊11月7日，中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院粵東醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任饒俊平為患者陳果毅開出口服藥利司撲蘭。這也是首張?jiān)诿分蓍_出的罕見病SMA（脊髓性肌萎縮癥）口服藥醫(yī)保處方。

據(jù)了解，SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，主要表現(xiàn)為進(jìn)行性肌無力和肌萎縮，在新生兒中的發(fā)病率是萬分之一，每年國內(nèi)新增約1000例SMA患者，其中約八成在出生后18個(gè)月內(nèi)起病，主要原因是患者SMN1基因缺失或突變，造成全身功能性SMN蛋白表達(dá)不足，進(jìn)而影響患者的運(yùn)動(dòng)、呼吸、吞咽以及脾臟、心臟、胰腺等多器官，甚至威脅生存。

利司撲蘭作為SMA領(lǐng)域目前首個(gè)且唯一的口服治療方式，可穿透血腦屏障，分布于中樞和外周組織，全身性增加SMN蛋白水平，為現(xiàn)有的臨床治療方案提供重要補(bǔ)充。2021年底國家隊(duì)“靈魂砍價(jià)”時(shí)，醫(yī)保談判專家那句“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”，引起了社會(huì)對SMA（脊髓性肌萎縮癥）的普遍關(guān)注。2023年，SMA患者再迎“生命減負(fù)”，口服藥利司撲蘭正式被納入醫(yī)保并于3月1日落地執(zhí)行。

曾經(jīng)每瓶63800元的口服藥利司撲蘭現(xiàn)降至每瓶3780元，極大地減輕患者使用該藥的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)?！胺浅８兄x國家的政策，從無藥可用到有藥可選，這對于我們來說是激動(dòng)人心的一天?！标惞愕母赣H陳海瓊說，終于等到口服藥利司撲蘭進(jìn)醫(yī)保，而且在梅州就可以買到，不用通過穿刺給藥，孩子能少受罪，一瓶藥可以吃12天，經(jīng)醫(yī)保報(bào)銷后僅需自付756元，服用一年的藥物只需自費(fèi)兩萬多就夠了，如果沒有進(jìn)入醫(yī)保的話一年需要約200萬，對于普通家庭來說很難承擔(dān)。

利司撲蘭口服給藥的形式讓SMA治療更加便利?！拔覀冡t(yī)院開通了‘雙通道’使患者買藥更便捷，醫(yī)生根據(jù)患者年齡和體重設(shè)定好給藥劑量，SMA患者在家就可以治療，無需住院、接受侵入性手術(shù)或同時(shí)使用其它藥物，這不僅提高了患者用藥的依從性，也減輕了醫(yī)院的公共醫(yī)療資源壓力?！别埧∑秸f，同時(shí)，口服藥利司撲蘭階梯劑量給藥的使用方式進(jìn)一步減輕了低齡患者的用藥負(fù)擔(dān)，有助于推動(dòng)盡早治療。